Plus de 100 000 patients bénéficiaires de traitements innovants plus de douze mois avant leur commercialisation officielle, principalement dans le domaine de l’oncologie-hématologie. Des médicaments de pointe autorisés et pris en charge en moyenne 387 jours avant leur inscription en droit commun. 80 % d’entre eux ont été confirmés et mis à disposition pour l’ensemble des patients.
S’il se félicite de ce bilan provisoire du dispositif d’accès précoce, le LEEM note que la proportion de dossiers acceptés par la Haute Autorité de Santé a significativement baissé depuis 2024 passant de 75 % à 40 %, en raison d’un durcissement de l’examen des demandes.
Systématisé, le recueil de données de vie réelle – à la charge des industriels – rencontre des difficultés chez les professionnels de santé pour saisir les éléments et les suivre. Afin de pérenniser le système, la fédération professionnelle propose douze préconisations pour sécuriser un outil qui comporte des « zones de fragilité ».
Parmi elles, la création d’un site unique comme centre de ressources ergonomique piloté par la Haute autorité de santé (HAS), la définition claire et précise des objectifs du recueil de données au niveau réglementaire, la création d’une plateforme et d’un logiciel unique sur le recueil des données, confiée à la HAS, à l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et au LEEM, ou encore le lancement d’une expérimentation sur l’utilisation de l’intelligence artificielle dans la collecte de données sur l’accès précoce.
